M6C2 – INNOVAZIONE, RICERCA E DIGITALIZZAZIONE DEL SERVIZIO SANITARIO NAZIONALE
C2 Investimento 2.1 – Valorizzazione e potenziamento della ricerca biomedica del SSN
L’obiettivo dell’investimento è di potenziare il sistema della ricerca biomedica in Italia, rafforzando la capacità di risposta dei centri di eccellenza nel settore delle patologie rare e favorendo il trasferimento tecnologico tra ricerca e imprese.
C2 Investment 2.1 – Strengthening and enhancing biomedical research in the NHS
The aim of the investment is to strengthen the biomedical research system in Italy, enhancing the response capacity of the centers of excellence in the rare disease field and promoting technology transfer between research and business.
Il progetto PNRR-POC-2022-12375884, il cui responsabile scientifico è il Prof. Stefano Indraccolo, direttore della UOSD Oncologia di Base Sperimentale e Traslazionale, ha l’obiettivo di convalidare un marcatore biologico di risposta al farmaco regorafenib nei pazienti con glioblastoma multiforme (GBM), il tipo più aggressivo di cancro al cervello. Nei pazienti con GBM, quasi invariabilmente il tumore si ripresenta dopo la terapia standard, con esiti generalmente infausti. Lo studio REGOMA, condotto allo IOV e che ha coinvolto molti centri oncologici nazionali, ha dimostrato un’attività terapeutica del farmaco regorafenib, un inibitore di varie chinasi coinvolte nell’angiogenesi e nelle vie del segnale intracellulari, in questo gruppo di pazienti. Uno studio precedente condotto dal gruppo di ricerca del Prof. Indraccolo, aveva dimostrato che i pazienti con GBM recidivato i cui tumori esprimevano il marcatore acetil-CoA carbossilasi fosforilato (pACC), rispondevano in maniera più efficace al trattamento con regorafenib, portando ad un aumento significativo della loro sopravvivenza. Questo progetto ha sia lo scopo di validare il marcatore pACC in un numero di pazienti con GBM più numeroso che perfezionare la tecnica di laboratorio con cui il biomarcatore viene valutato. Inoltre, si studierà in maniera approfondita il meccanismo alla base dell’associazione tra espressione di pACC e miglior risposta al regorafenib. Se il progetto avrà risultati positivi, sarà possibile la selezione dei pazienti tramite il marcatore pACC, limitando la prescrizione di regorafenib ai pazienti che possono trarne un beneficio clinico significativo e favorendo l’applicazione della medicina di precisione nei tumori cerebrali.
The PNRR-POC-2022-12375884 project, whose scientific head is Prof. Stefano Indraccolo, director of the Basic and Translational Oncology Unit, aims to validate a biological marker of response to the drug regorafenib in patients with glioblastoma multiforme (GBM), the most aggressive type of brain cancer. In patients with GBM, the tumour almost invariably recurs after standard therapy, with generally poor prognosis. The multicentric REGOMA study, sponsored by IOV and involving many national cancer centres, has shown encouraging therapeutic activity of regorafenib, a multi-kinase inhibitor, in this group of patients. A translational study conducted at IOV by Prof. Indraccolo’s team showed that some GBM patients, who expressed the marker acetyl-CoA carboxylase phosphorylated (pACC) in the tumor, had better response to regorafenib, leading to a significant increase in their survival. This project aims both to validate the pACC marker in a larger number of GBM patients treated with regorafenib and to refine the lab technique used for marker assessment. Furthermore, the mechanisms underlying response to regorafenib by pACC positive GBM will be further investigated. This project, if successful, will enable doctors to select GBM patients who are more likely to respond to regorafenib, thus promoting the application of precision medicine in brain tumours.
Per informazioni relative al Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR) consulta il portale ItaliaDomani e il portale dedicato alla Missione Salute.